微型RNA 治療漸凍症

2024年10月7日

諾貝爾委員會10月7日宣布2024年諾貝爾醫學獎得主，美國發育生物學家安布羅斯（Victor Ambros）和美國分子生物學家魯夫昆（Gary Ruvkun）獲得殊榮，他們發現微型RNA顛覆傳統生物學，開啟癌症、心臟、神經系統治療新紀元。
台灣漸凍症治療研究就是奠定在這項發現之上。在台灣學者眼中，安布羅斯愛提問，研討會講者幾乎難逃這名諾貝爾獎得主的好奇心；魯夫昆對科學嚴謹，但私下幽默風趣。
台灣生化暨分子生物研究所特聘教授許翺麟在台灣科技媒體中心線上記者會說，安布羅斯、魯夫昆雖然不在今年預測得獎名單，但一直是科學界認定的得獎熱門。
台灣中央研究院分子生物研究所研究員陳俊安說，安布羅斯與魯夫昆能獲得諾貝爾獎的桂冠，是因為發現非常有趣的微型核糖核酸（microRNA）。1980年代的生命科學教科書告訴所有生物學家，細胞有一個潛規則「中心法則」，就是從DNA轉錄變成mRNA，再經轉譯作用變成蛋白質。
當時的生物學家堅信蛋白質才能控制細胞產量，RNA只是跑龍套的角色，直到這2名諾貝爾獎得主在2000年於秀麗隱桿線蟲（Caenorhabditis elegans）發現微型RNA，徹底顛覆中心法則。陳俊安說，微型RNA可調控細胞蛋白質多寡，在生長發育中是重要角色。
陳俊安表示，起初在結構簡單的線蟲發現，科學界並不認為微型RNA也會出現在高等脊椎生物，「但人類身上也有」，在演化上高度保留，意味著是身體重要存在，如今更被廣泛利用在各類疾病治療開發研究，其中，中央研究院發現微型RNA可評估漸凍症發病風險、新治療藥物。
台灣生化暨分子生物研究所助理教授張崇德說，小小區域21至23核苷酸就可以調控大量基因，這是微型RNA最大特色，不僅是抑制癌症重要靶點，甚至可能運用在心肌梗塞等心血管疾病及阿茲海默症等神經疾病治療，抑制病毒、細菌類感染也都極具開發潛力。
現階段部分與微型RNA有關的腫瘤治療臨床試驗進行中。張崇德提到，單一微型RNA就可調控非常多基因，對人體是雙面刃，稍有不慎就會影響其他基因，帶來嚴重副作用，非常多新藥研究因此終止開發，就算如此，仍無法抹去微型RNA是非常有潛力的藥物研發新星。

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