威尔士首例患者接受突破性基因治疗

威尔士迎来医疗里程碑！血友病患者将首次接受革命性基因疗法，告别终身注射的痛苦。

威尔士大学医院卡迪夫血友病中心本周将实施首例血友病基因治疗输注，开创当地先河。这一突破性疗法为终身受困于出血性疾病的患者点燃新希望。

血友病是一种遗传性凝血障碍，因缺乏凝血因子蛋白导致。其中甲型血友病约影响1/5000男性，乙型则影响1/30000男性，严重时可引发关节、肌肉甚至脑部自发性出血。传统治疗需患者每周多次静脉输注凝血因子，负担沉重。

此次采用的Hemgenix疗法，通过单次静脉输注导入功能性基因，促使患者体内持续生成缺失的凝血因子IX。卡迪夫中心作为威尔士国家级基因治疗枢纽，将服务全境患者——治疗后由当地血友病中心协同卡迪夫团队持续监测。

血友病中心成人部主任萨米娅·格温·奥巴吉博士称："这是改变乙型血友病患者生活的关键一步，彰显英国医疗进步。"该疗法由威尔士国民医疗服务体系联合委员会支持，通过跨医院合作实现。

首位接受治疗的奈杰尔自幼确诊血友病，他表示："每周注射的日子终于要结束了。基因疗法不是暂时补充凝血因子，而是教会我的身体永久自产IX因子。"他坦言自豪能参与这场医疗变革。

与传统疗法相比，基因治疗有望实现功能性治愈，大幅提升患者生活质量。威尔士先进疗法机构为项目提供系统性支持，包括专项岗位资金。卫生委员会首席执行官苏珊娜·兰金特别表彰医疗团队的奉献精神，并感谢合作伙伴对提升医疗水平的贡献。

Edited by Kun Liang